Cinquantamila.it La storia raccontata da Giorgio Dell'Arti

Avere a disposizione un nuovo farmaco contro il cancro non significa necessariamente poterlo utilizzare subito. In Italia, anche quando una terapia innovativa ha ricevuto il via libera dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ed è stata dichiarata rimborsabile dal Servizio sanitario nazionale, possono trascorrere fino a 400 giorni prima che siano completate le procedure regionali per il suo acquisto. Un’attesa che rischia di tradursi in una disparità di accesso alle cure: lo stesso farmaco può essere disponibile in una Regione e arrivare molto più tardi in un’altra.
Eppure, le risorse economiche ci sono. Tra il 2018 e il 2025, secondo i dati diffusi dall’Associazione Italiana di Oncologia Medica (Aiom), ben tre miliardi di euro del Fondo per i farmaci innovativi sono rimasti inutilizzati. Una contraddizione che gli oncologi denunciano in occasione del XXVIII Congresso nazionale Aiom, al via oggi a Roma, significativamente dedicato al tema dell’"Innovazione equa”.
I numeri mostrano una situazione sempre più critica. Se nel 2018 veniva utilizzato il 91% delle risorse del Fondo, nel 2025 la percentuale è scesa al 53%. In altre parole, quasi la metà delle somme disponibili non è stata impiegata. Il problema riguarda da vicino l’oncologia. Nel 2025, infatti, 31 delle 55 indicazioni terapeutiche finanziate attraverso il Fondo erano oncologiche, per una spesa di 353 milioni di euro su un totale di 700 milioni. Il mancato utilizzo delle risorse non è soltanto una questione contabile. Può avere conseguenze concrete sulla possibilità dei pazienti di accedere tempestivamente a trattamenti che rappresentano nuove opportunità terapeutiche. A rendere il quadro ancora più complesso è la riduzione dei finanziamenti: la legge di Bilancio 2026 ha previsto un taglio di 140 milioni di euro all’anno al Fondo, proprio mentre gli oncologi chiedono di migliorare i meccanismi che ne regolano l’utilizzo.
Ventuno sistemi regionali e tempi di attesa molto diversi
Uno dei principali ostacoli è la frammentazione delle procedure amministrative. Nonostante l’autorizzazione nazionale, l’accesso ai farmaci continua a dipendere da ventuno differenti percorsi regionali, con modalità di acquisto e organizzazione che variano da un territorio all’altro. Il risultato è che tra il riconoscimento della rimborsabilità da parte di Aifa e l’aggiudicazione delle gare di acquisto possono passare da 100 a 400 giorni, con una media di 165 giorni. Le differenze territoriali sono significative. Secondo Aiom, Sicilia, Campania e Toscana risultano tra le Regioni più rapide, mentre Abruzzo, Marche e Sardegna registrano i tempi più lunghi. "L’innovazione trova la sua piena realizzazione solo se tutti i cittadini possono beneficiarne alla stessa maniera, indipendentemente dal luogo in cui vivono e sono curati”, spiega Massimo Di Maio, presidente Aiom.
L’Italia, ricorda Di Maio, è stata tra i primi Paesi a introdurre un sistema organico per riconoscere e finanziare i medicinali innovativi. In teoria, quando Aifa attribuisce a un farmaco il riconoscimento dell’innovatività piena, questo dovrebbe essere automaticamente inserito nei prontuari terapeutici regionali e beneficiare delle risorse dedicate. “In realtà, oggi, farmaci, che dovrebbero essere immediatamente disponibili per la totalità dei pazienti, in alcuni casi non sono accessibili a tutti”, sottolinea Di Maio.
Quando la burocrazia rallenta l’innovazione
A ostacolare l’accesso non sono soltanto le procedure di acquisto, ma anche le difficoltà nella circolazione delle informazioni tra Aifa, Regioni e strutture ospedaliere. Il finanziamento dei farmaci innovativi è collegato ai dati sulle terapie effettivamente dispensate e registrate nei sistemi di monitoraggio dell’Agenzia. Quando questi registri vengono attivati in ritardo o i dati non sono comunicati tempestivamente, diventa più difficile programmare la spesa e ottenere i rimborsi. “C’è è ancora una limitata frequenza di report informativi da parte di Aifa alle Regioni”, osserva Di Maio, evidenziando anche la scarsa tempestività con cui le informazioni sull’utilizzo del Fondo raggiungono gli ospedali. A questo si aggiungono ulteriori passaggi amministrativi introdotti a livello locale. Alcune Regioni, per esempio, limitano il numero dei centri autorizzati a prescrivere determinati farmaci, richiedono autorizzazioni aziendali aggiuntive oppure prevedono procedure di acquisto differenti. Ostacoli che, secondo gli oncologi, rischiano di vanificare almeno in parte i benefici di un sistema pensato per garantire l’accesso rapido all’innovazione.

Aifa: “Il riconoscimento nazionale deve tradursi in un accesso effettivo"
Anche l’Agenzia Italiana del Farmaco riconosce la necessità di superare le disuguaglianze territoriali e di rendere più efficace il sistema. “Abbiamo costruito un sistema capace di riconoscere e finanziare l’innovazione: ora dobbiamo renderlo più capace di accompagnarla nel tempo”, afferma Robert Nisticò, presidente Aifa. Il punto, secondo Nisticò, è che il valore di una nuova terapia oncologica non può essere giudicato esclusivamente sulla base dei risultati disponibili al momento della sua approvazione.
Con il passare del tempo, infatti, possono emergere ulteriori benefici e diventare più chiaro quali pazienti abbiano maggiori probabilità di trarne vantaggio. Per questo servono strumenti di valutazione e negoziazione capaci di tenere conto anche dei risultati osservati nella pratica clinica. “Il riconoscimento nazionale di una nuova opportunità terapeutica deve tradursi in un accesso effettivo, senza differenze territoriali”, sottolinea Nisticò. “Come Aifa, siamo consapevoli che riconoscere il valore dell’innovazione è soltanto una parte della nostra responsabilità. L’altra è contribuire a creare le condizioni affinché quel riconoscimento si traduca in una concreta opportunità di cura per ogni paziente, ovunque viva”.
Farmaci innovativi, perché tre anni potrebbero non bastare
C’è poi un’altra questione che Aiom considera centrale: il tempo durante il quale una nuova terapia può beneficiare del Fondo. Attualmente il riconoscimento dell’innovatività piena dura al massimo 36 mesi, senza possibilità di proroga. Alla scadenza, il medicinale continua a essere rimborsato dal Servizio sanitario nazionale, ma la relativa spesa non viene più coperta dal Fondo per gli innovativi e ricade sui bilanci regionali destinati agli acquisti diretti. Secondo gli oncologi, questo meccanismo non sempre tiene conto delle caratteristiche delle nuove terapie antitumorali, i cui benefici possono consolidarsi e diventare più evidenti nel corso degli anni. “L’innovazione non può avere una data di scadenza che prescinda dal suo valore clinico”, afferma Rossana Berardi, presidente eletto Aiom. “In oncologia, tre anni possono non essere sufficienti per valutare pienamente i benefici di una nuova terapia, soprattutto quando i risultati si consolidano nel tempo. Per questo chiediamo che, in presenza di specifiche condizioni cliniche e scientifiche, la permanenza dei farmaci nel Fondo per gli innovativi possa essere estesa fino a cinque anni”. Non si tratterebbe quindi di allungare indiscriminatamente la durata dei finanziamenti, ma di introdurre maggiore flessibilità per quei trattamenti che continuano a dimostrare un importante valore terapeutico.
La richiesta degli oncologi: meno ostacoli e tempi certi
La proposta di Aiom punta a un nuovo modello di gestione dell’innovazione che renda più omogenee le procedure su tutto il territorio nazionale. Tra le priorità figurano regole nazionali chiare, tempi definiti per l’attivazione dei centri prescrittori e per le gare di acquisto, registri Aifa operativi fin dal momento della rimborsabilità e sistemi di monitoraggio trasparenti, consultabili anche dai medici. “Non chiediamo meno controlli, ma controlli più efficaci e procedure più snelle”, precisa Berardi. Perché il vero banco di prova dell’innovazione non è soltanto la capacità della ricerca di sviluppare farmaci sempre più efficaci, ma anche quella del sistema sanitario di renderli disponibili a chi ne ha bisogno. “Il nostro obiettivo deve essere uno solo: fare in modo che il diritto alla migliore cura non dipenda dalla Regione in cui un paziente vive, né dai tempi della burocrazia”, conclude Berardi. Ed è proprio questa la sfida al centro del Congresso Aiom: fare in modo che una conquista della scienza diventi davvero un’opportunità di cura per tutti, senza che il codice postale o una procedura amministrativa facciano la differenza.

IRMA D’ARIA