Corriere della Sera, 11 dicembre 2025
La terapia Telethon approvata negli Usa. «Il primo via libera a un ente non profit»
Fondazione Telethon è la prima organizzazione non profit ad aver completato lo sviluppo di una terapia genica: la Fda (Food and Drug Administration), l’agenzia federale che supervisiona e regola la sicurezza dei farmaci negli Stati Uniti, ha approvato Waskyra, una terapia destinata ai pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich – una rara e grave immunodeficienza genetica potenzialmente mortale – frutto dell’attività di ricerca scientifica della Fondazione italiana. «È la prima volta che una organizzazione non profit completa con successo lo sviluppo di una terapia genica arrivando all’approvazione negli Usa», dichiara Ilaria Villa, direttrice Telethon. «Dietro a questo straordinario risultato, ci sono milioni di italiani che da 35 anni ripongono fiducia e donano parte delle loro risorse, anche minime, al nostro lavoro: un piccolo ente non profit che opera con gli standard dell’industria farmaceutica ha raccolto il gesto di generosità di tante persone e lo ha trasformato in una cura di ultima generazione».
L’approvazione da parte della Fda arriva dopo il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i medicinali (l’Ema, cioè l’equivalente in Europa dell’Fda), arrivato da poche settimane. Si tratta dell’ultima tappa di un percorso iniziato 15 anni fa con gli studi in laboratorio e concluso con il processo di registrazione industriale che è durato 24 mesi.
«Siamo la prima e unica fondazione al mondo ad aver ottenuto questa licenza: i grandi investimenti fatti negli anni si trasformano in terapie che accompagneremo fino alla loro commercializzazione», dice il presidente del Cda di Fondazione Telethon Luca Cordero Di Montezemolo.
In questo caso una svolta per i pazienti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich (Was), una malattia genetica rara legata al cromosoma X: colpisce quasi esclusivamente i maschi, con un’incidenza stimata di uno su 250mila nati. Causa gravi problemi come l’immunodeficienza e un basso numero di piastrine. Si manifesta fin dall’infanzia con infezioni ricorrenti e persistenti, e un aumento del rischio di sviluppare malattie autoimmuni e linfomi.
«L’approvazione di questa terapia è una risposta concreta ai bisogni dei pazienti e cambierà loro la vita», spiega Alessandro Aiuti professore di Pediatria dell’Università Vita-Salute San Raffaele e vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) dell’Irccs Ospedale San Raffaele di Milano. Le attuali opzioni a disposizione dei medici includono solo trattamenti per gestire e prevenire le manifestazioni della malattia. L’unico potenzialmente risolutivo è il trapianto di cellule staminali, i cui rischi però rimangono alti e non sempre è disponibile un donatore compatibile.
La nuova terapia, invece, che agisce sul difetto genetico, consiste in una singola somministrazione delle proprie cellule staminali: una volta corrette, vengono reinfuse nel paziente, che è preparato a riceverle con una chemioterapia utilizzata per far spazio nel suo midollo. «I dati presentati per l’approvazione sono solidi e robusti – conclude Aiuti —. Si riferiscono a 27 pazienti, per lo più bambini, che oggi finalmente hanno cominciato a fare una vita normale, cosa che prima di questa terapia non erano mai riusciti a fare, senza più ammalarsi, andando regolarmente a scuola e facendo sport. Con il team clinico, coordinato dalla dottoressa Francesca Ferrua, li abbiamo osservati per diversi anni e questo vuol dire che non solo è una cura efficace, ma che l’effetto dura nel tempo».