Corriere della Sera, 17 novembre 2017
Diabete di tipo 1: «I topi guariti con una terapia basata sui geni»
Ricordate Martina F. la ragazza diabetica che, la settimana scorsa a Milano è stata respinta da una discoteca perché non poteva portare con sé il suo kit salvavita, cioè un po’ di zuccheri, indispensabile per affrontare improvvise crisi ipoglicemiche? Questo è il destino dei diabetici: dipendere dalle iniezioni di insulina, l’ormone mancante che provoca la malattia, e affrontare anche gli effetti collaterali, cioè l’improvviso calo di zuccheri, con conseguenze che arrivano fino al coma. Ecco allora la necessità di «mangiare zuccheri». La vita del diabetico non è facile, nono-stante le moderne terapie. Ora, una nuova ricerca fa sperare che se non oggi, e nemmeno domani, ma dopodomani questi pazienti potranno liberarsi dalla schiavitù dell’insulina. Ri-cercatori dell’Università Sta-tale di Milano, in collaborazione con altri gruppi italiani e americani sono riusciti a guarire i topi dal diabete di tipo 1 con una terapia genica. Un passo in-dietro, per capire. Il diabete di tipo 1, che colpisce persone giovani, è una malattia autoimmune in cui alcune cellule del sistema di difesa immunitario (cellule T) distruggono le betacellule del pancreas che producono insulina. «Il punto di partenza per i nostri esperimenti è stata l’osservazione che, in questa forma di diabete, altre cellule, le staminali ematopoietiche, quelle che poi danno origine agli elementi del sangue e del sistema immunitario, producono quantità ridotte di una proteina chiamata PD-L1 – spiega Paolo Fiorina, direttore della Ricerca sul Diabete al Centro Pediatrico Romeo ed Enrica Invernizzi a Milano e autore dello studio su Science —. Noi abbiamo manipolato geneticamente queste cellule del paziente-topo e le abbiamo attrezzate per pro-durre più PD-L1, inserendo il gene di questa proteina nel loro Dna. Poi le abbia-mo di nuovo iniettate nell’animale». Risultato? La glicemia è tornata normale e i topi sono guariti. Come è stato possibile? In pratica, le cellule si sono dirette verso il pancreas (la ghiandola dove viene prodotta l’insulina) e lì hanno cominciato a fabbricare la proteina PD-L1 che, legandosi alle famose cellule T, ha impedito loro di distruggere le cellule produttrici di insulina. Al di là della terapia genica, i ricercatori hanno dimostrato che la produzione di PD-L1 può essere stimolata anche da farmaci (un cocktail di tre molecole, interferone beta, gamma e acido polinosinico –policitidilinico) anche se in misura minore rispetto alla terapia genica». Almeno 60-70 mila diabetici in Italia aspettano gli sviluppi di questa nuova ricerca sull’uomo.