Sara Ricotta, La Stampa 12/7/2013, 12 luglio 2013
Apochi giorni dal declassamento dell’Italia da parte di Standard & Poors, un’istituzione forse anche più prestigiosa - la rivista «Science», vero benchmark della ricerca scientifica internazionale oggi pubblica il «paper» di uno studio tutto italiano che per la prima volta al mondo dimostra che la terapia genica funziona anche contro due gravi malattie genetiche che colpiscono i bambini
Apochi giorni dal declassamento dell’Italia da parte di Standard & Poors, un’istituzione forse anche più prestigiosa - la rivista «Science», vero benchmark della ricerca scientifica internazionale oggi pubblica il «paper» di uno studio tutto italiano che per la prima volta al mondo dimostra che la terapia genica funziona anche contro due gravi malattie genetiche che colpiscono i bambini. E lo fa attraverso il famigerato virus Hiv, quello dell’Aids. Come sempre quando si parla di ricerca scientifica, un successo come questo ha radici lontane e tempi lunghi, passati attraverso accelerazioni e delusioni, storie spesso non a lieto fine che hanno richiesto a ricercatori e famiglie dosi massicce di pazienza. Tutto è iniziato diciassette anni fa con l’intuizione di un allora giovane scienziato italiano andato a studiare in California e convinto che il virus dell’Hiv presentasse alcune caratteristiche che lo rendevano particolarmente efficace come vettore per la terapia genica. Luigi Naldini, questo il nome, non ha più i riccioli di quando era un «cervello in fuga», ma l’Istituto Tiget per la terapia genica che dirige all’ospedale San Raffaele di Milano oggi vede il doppio riconoscimento ufficiale dell’efficacia di quella sua intuizione. I due studi pubblicati su «Science» dimostrano infatti che sei bambini provenienti da tutto il mondo (uno è italiano), dopo tre anni di trattamento, stanno bene e mostrano significativi benefici. Uno di loro, Jacob, americano di Philadelphia, è tra i pochi piccoli malati ad aver fatto viaggi della speranza «al contrario», dagli States all’Italia. Lui che a tre mesi si è visto diagnosticata la sindrome di Wiskott-Aldrich, doveva vivere isolato e sempre protetto da un casco per evitare cadute e infezioni che avrebbero potuto essergli fatali. Oggi sta bene e potrà finalmente correre, giocare e andare all’asilo come gli altri. La malattia di Jacob è infatti una immunodeficienza che colpisce i i bambini maschi e si manifesta con infezioni ricorrenti e emorragie dovute alla mancanza di piastrine. L’altra malattia trattata, la leucodistrofia metacromatica, è invece neurodegenativa e attacca il sistema nervoso facendo perdere ai bambini - nati apparentemente sani la capacità di muoversi, parlare, mangiare autonomamente. I ricercatori del Tiget che hanno firmato i due lavori Alessandro Aiuti per la sindrome di Wiskott-Aldrich, Alessandra Biffi per la leucodistrofa metacromatica - hanno in sostanza somministrato alle cellule staminali dei pazienti una versione corretta del gene difettoso attraverso un vettore derivato dal virus dell’Hiv. L’investimento di Telethon fino a qui è stato di 19 milioni di euro, ora che la cosa funziona si spera che le case farmaceutiche - la Glaxo ha già firmato un accordo di massima - trasformino «l’intuizione» in un farmaco e rendano così disponibile la terapia genica per molti altri piccoli malati.